Нирогацестат – это низкомолекулярный ингибитор гамма-секретазы, который исследовался в качестве потенциального средства для лечения десмоидных опухолей. Десмоидные опухоли обычно характеризуются аномальной активацией сигнальных путей Notch. Взаимодействие между рецепторами Notch и их лигандами активирует протеолитическое расщепление гамма-секретазой; следовательно, ингибирование гамма-секретазы может потенциально подавлять сигнальные пути Notch и, таким образом, препятствовать росту десмоидных опухолей.


Нирогацестат был одобрен FDA 27 ноября 2023 года для лечения взрослых пациентов с прогрессирующими десмоидными опухолями, которым требуется системное лечение. Ранее препарату были присвоены статусы «прорывной терапии», «ускоренного лечения» и «орфанного препарата» для лечения десмоидных опухолей. Окончательное одобрение было основано на положительных результатах, полученных в исследовании DeFi фазы 3, где подтвержденный объективный ответ составил 41% по сравнению с 8% при применении плацебо.